CC - T425-2013

Sentencia T-425/13

DERECHO FUNDAMENTAL A LA SALUD DE NIÑOS Y NIÑASDebe ser atendido en forma inmediata y prioritaria USUARIOS DEL SISTEMA DE SEGURIDAD SOCIAL EN SALUD-Tienen derecho a acceder a los servicios de salud que requieran, estén o no incluidos en el Pos Diferentes Salas de Revisión han reiterado que toda persona tiene derecho a acceder a los servicios de salud que requiere; esta Corporación ha estudiado, especialmente, casos en los cuales se niega un servicio de salud por no estar incluido en el POS. DERECHO A LA SALUD DEL MENOR-Caso en que EPS niega suministro de medicamento por estar excluido del POS y no contar con el registro del INVIMA DERECHO A LA SALUD DEL MENOR-Vulneración por EPS al negar suministro de medicamento hidroxiurea prescrito por médico tratante, fundamentándose en que en el registro Invima no está aprobado el uso terapéutico para tratamiento de anemia falciforme que sufre la niña DERECHO A LA SALUD Y PREVALENCIA DE LA ORDEN DEL MEDICO TRATANTE FRENTE AL CONCEPTO DEL COMITE TECNICO CIENTIFICO-Reiteración de jurisprudencia DERECHO A LA SALUD DEL MENOR-Orden a EPS suministre medicamento hidroxiurea, no aprobado por el INVIMA, en las condiciones prescritas por la médica tratante, para la enfermedad anemia falciforme que sufre la niña

Referencia: expediente T-3828679

Acción de tutela presentada por Nilson Carlos Agames Guevara en representación de su hija menor Mini Nadime Agames Muñiz contra Salud Total EPS.

Magistrada ponente:

MARÍA VICTORIA CALLE CORREA

Bogotá D.C., diez (10) de julio de dos mil trece (2013) 2 La Sala Primera de Revisión de la Corte Constitucional, integrada por los magistrados María Victoria Calle Correa, Mauricio González Cuervo y Luis Guillermo Guerrero Pérez, en ejercicio de sus atribuciones constitucionales y previo el cumplimiento de los requisitos y trámites legales y reglamentarios, ha proferido la siguiente SENTENCIA En el proceso de revisión de la sentencia proferida, en única instancia, por el Juzgado Segundo Municipal de Pequeñas Causas Laborales, el 19 de diciembre de 2012, dentro del trámite de la referencia.1

I. ANTECEDENTES El señor Nilson Carlos Agames Guevara, actuando en representación de su hija menor Mini Nadime Agames Muñiz, interpuso acción de tutela en contra de Salud Total EPS, por la presunta vulneración de los derechos fundamentales a la salud y la vida de su hija por parte de esta entidad, al negarse a suministrarle el medicamento hidroxiurea cap. 500 mg., para el tratamiento de la anemia falciforme que padece la menor.

A continuación se exponen los fundamentos de la demanda:

1. Hechos 1.1 Mini Nadime Agames Muñiz es una niña de cinco (5) años de edad,2 que padece una enfermedad congénita denominada anemia falciforme. La médica tratante Yathy Jiménez, pediatra hematóloga – oncóloga adscrita a Salud Total EPS, entidad a la cual se encuentra afiliada la menor, prescribió el

medicamento hidroxiurea cap. 500 mg. para el control de la enfermedad.3 En la justificación para el uso del medicamento, la profesional señaló: “la hidroxiurea es un citotóxico, mutagénico que actúa en la fase S del ciclo celular interfiriendo en la formación del ADN”.4 1 El expediente de la referencia fue escogido para revisión por medio del Auto del veintiuno (21) de marzo de dos mil trece (2013), proferido por la Sala de Selección Número Tres. 2 Como documento anexo al escrito de tutela, obra copia del Registro Civil de Nacimiento con indicativo serial No. 42289124, en el que consta que la menor Mini Nadime Agames Muñiz nació el 9 de diciembre de

2007. Folio 7 del cuaderno principal. (En adelante, cuando se haga referencia a un folio debe entenderse que hace parte del cuaderno principal, a menos que expresamente se diga otra cosa).

3 Folio 13. 4 Como documento anexo al escrito de tutela, se aportó copia del Formato de solicitud de medicamento / servicio / insumo No POS comercial y/o genérico diligenciado por la médico tratante Yathy Jiménez, por medio del cual solicitó al Comité Técnico Científico la autorización del suministro del medicamento hidroxiurea cápsula 500 Mg., para el tratamiento de la anemia falciforme que padece Mini Nadime Agames Muñiz. (Folios 13 – 15. El aparte citado se encuentra específicamente en el folio 14). 3 1.2 El Comité Técnico Científico de Salud Total EPS negó el suministro de

la hidroxiurea, porque “la molécula no coincide con las alternativas autorizadas por el INVIMA, para la patología que padece [la] paciente”.5 1.3 El señor Nilson Carlos Agames Guevara, padre de Mini Nadime Agames Muñiz, manifiesta que su hija necesita urgentemente el suministro del medicamento prescrito para evitar el avance de la enfermedad, y que la decisión de negar dicho suministro vulnera el derecho a la salud de su hija y pone en riesgo su vida. Asimismo, afirma que no se encuentra en capacidad económica para asumir la compra del medicamento, porque se desempeña como auxiliar de servicios, gana un salario mínimo y debe sostener a su familia.6 1.4 Por las razones expuestas, solicita la tutela de los derechos de su hija Mini Nadime Agames a la vida, a la salud y a la seguridad social, por medio de una orden a Salud Total EPS para que suministre el medicamento hidroxiurea cap. 500 mg., por el tiempo requerido para el control total de su enfermedad, y que se continúe prestando la atención médica y asistencial que su salud requiera.

2. Actuación adelantada por el juez de primera instancia Mediante Auto del 5 de diciembre de 2012, el Juzgado Segundo Municipal de Pequeñas Causas Laborales de Barranquilla asumió el conocimiento de la acción de tutela objeto de estudio, corrió traslado a Salud Total EPS para que ejerciera su derecho de defensa, citó a la médica tratante Yathy Jiménez para ser oída en diligencia de declaración juramentada y, como medida provisional, ordenó a Salud Total EPS que suministrara los medicamentos necesarios para

tratar la patología de la menor Mini Nadime, con el fin de garantizarle el derecho a la vida.

3. Respuesta de la entidad accionada Salud Total EPS presentó un memorial en el que informó que la menor Mini Nadime Agames es una paciente diagnosticada con anemia falciforme sin crisis, a quien la médica tratante le prescribió el medicamento hidroxiurea cápsulas 500 mg. para controlar dicha enfermedad. Teniendo en cuenta que ese es un medicamento No POS, el suministro del mismo fue sometido a la aprobación del Comité Técnico Científico. Esta instancia rechazó la solicitud, porque “la prescripción del medicamento no coincide con las indicaciones terapéuticas aprobadas por el INVIMA en el registro sanitario otorgado al

5 En su informe, Salud Total EPS aportó copia del Acta de Comité Técnico Científico en el que se negó la autorización del suministro de hidroxiurea cápsula 500 Mg. a la menor Mini Nadime Agames Muñiz. (Folio 61). 6 Como soporte de su afirmación, el señor Nilson Carlos Agames Guevara aporta copia una certificación laboral expedida por la empresa CONTECSA S.A. el 3 de diciembre de 2012, en la que consta que está vinculado laboralmente con dicha empresa mediante contrato de trabajo a término fijo, en calidad de auxiliar de servicios, con una asignación básica mensual de $566.700. (Folio 6). 4 producto.”7 Al respecto, señaló que en el INVIMA “el medicamento está indicado exclusivamente en: || ‘LEUCEMIA, GRANULOCITICA CRÓNICA,

VARIOS NEOPLASMAS INCLUYENDO MELANOMA, LINFOMA Y

TUMORES TROFOBLÁSTICOS GESTACIONALES’.”8 (Mayúscula sostenida en texto original). La entidad accionada indica que en la Resolución No. 3099 de 2008,9 se establece que “[só]lo podrán prescribirse medicamentos, servicios médicos y prestaciones de salud que se encuentren debidamente autorizados para su uso y ejecución o realización por las respectivas normas vigente en el país como las expedidas por el Invima y las referentes a la habilitación de servicios en el Sistema de Garantía de la Calidad de los servicios de salud.”10 Asimismo, cita el parágrafo 6° del artículo 29 del Acuerdo 029 de la Comisión de Regulación en Salud, “por el cual se sustituye el Acuerdo 028 de 2011 que define, aclara y actualiza integralmente el Plan Obligatorio de Salud”, en el que se establece que “[l]os principios activos y medicamentos incluidos en el Plan Obligatorio de Salud deben ser empleados estrictamente en las indicaciones consignadas en el registro sanitario expedido por el Invima a la fecha de entrada en vigencia del presente Acuerdo.”11 Agrega que “la autorización de medicamentos sin indicación INVIMA, conlleva directamente a la comisión de la conducta punible contemplada en el artículo 372 del Código Penal Colombiano”,12 norma en la que se consagra el 7 Folio 45. 8 Folio 45. 9 “Por la cual se reglamentan los Comités Técnico – Científicos y se establece el procedimiento de recobro ante el Fondo de Solidaridad y Garantía, Fosyga, por concepto de suministro de medicamentos, servicios

médicos y prestaciones de salud no incluidos en el Plan Obligatorio de Salud, POS, autorizados por Comité Técnico – Científico y por fallos de tutela”. 10 Resolución No. 3099 de 2008, “Por la cual se reglamentan los Comités Técnico – Científicos y se establece el procedimiento de recobro ante el Fondo de Solidaridad y Garantía, Fosyga, por concepto de suministro de medicamentos, servicios médicos y prestaciones de salud no incluidos en el Plan Obligatorio de Salud, POS, autorizados por Comité Técnico – Científico y por fallos de tutela”. Artículo 6°. “Criterios para la evaluación, aprobación o desaprobación. El Comité Técnico-Científico deberá tener en cuenta para la evaluación, aprobación o desaprobación de los medicamentos y demás servicios médicos y prestaciones de salud, no incluidos tanto en el Manual de Medicamentos, como en el Manual de actividades, intervenciones y procedimientos del Plan Obligatorio de Salud, los siguientes criterios: […] || b) Solo podrán prescribirse medicamentos, servicios médicos y prestaciones de salud que se encuentren debidamente autorizados para su uso y ejecución o realización por las respectivas normas vigente en el país como las expedidas por el Invima y las referentes a la habilitación de servicios en el Sistema de Garantía de la Calidad de los servicios de salud; […]” 11 Acuerdo 29 de 2011, “por el cual se sustituye el Acuerdo 028 de 2011 que define, aclara y actualiza integralmente el Plan Obligatorio de Salud”. Artículo 29. “Principios activos y medicamentos. Los

principios activos y medicamentos señalados en el Anexo 01 hacen parte del Plan Obligatorio de Salud y deben ser entregados por la Entidad Promotora de Salud. Los medicamentos de los programas especiales están financiados por el Ministerio de Salud y Protección Social. || […] Parágrafo 6°. Los principios activos y medicamentos incluidos en el Plan Obligatorio de Salud deben ser empleados estrictamente en las indicaciones consignadas en el registro sanitario expedido por el Invima a la fecha de entrada en vigencia del presente Acuerdo.” 12 Folio 47. 5 tipo penal de corrupción de alimentos, productos médicos o material profiláctico.13 Respecto de la medida provisional adoptada por el juez de primera instancia, la entidad accionada informó que ha autorizado y brindado la atención médica requerida para el manejo de la patología que padece Mini Nadime, y que no es posible autorizar el suministro del medicamento hidroxiurea, porque este no está indicado para el tratamiento de anemia falciforme. Asimismo, señaló que las alternativas terapéuticas deben ser prescritas por el médico tratante. Por esta razón le fijó una nueva cita a la menor con la médica Yathy Jiménez, para que se evaluara y buscara una alterativa terapéutica. Con fundamento en los argumentos expuestos, solicitó que se negara la tutela objeto de estudio, porque la decisión de no suministrar el medicamento hidroxiurea “[…] no obedece a un criterio asumido unilateralmente por la EPS sino a la aplicación de la normatividad que así lo ha señalado”.14 Como petición subsidiaria, solicitó que, en el evento en que se ordene el suministro

del medicamento, se reconozca a Salud Total EPS el derecho a repetir contra el Fosyga por el 100% de los valores que deba asumir.

4. Fallo de instancia Mediante fallo del 13 de diciembre de 2012, el Juzgado Segundo Municipal de Pequeñas Causas Laborales de Barranquilla negó la tutela de los derechos fundamentales de la menor Mini Nadime Agames Muñiz, porque encontró que el medicamento formulado “no sirve para curar o prevenir el problema de anemia de la paciente, sino para evitar la reproducción de células cancerígenas, […] que no se encuentran presentes en la menor ni en la historia clínica se señala que puedan llegar a presentarse.”15 Adicionalmente, señaló que “no existe evidencia de que los medicamentos diferentes a la H[idroxiurea], que en la actualidad viene recibiendo la menor, no hayan controlado o desmejorado la salud de la menor, para de esta manera determinar que se hace inminente el cambio de medicamento”.16 Finalmente,

13 Ley 599 de 2000, “por la cual se expide el Código Penal”. Artículo 372. “Corrupción de alimentos, productos médicos o material profiláctico. El que envenene, contamine, altere producto o sustancia alimenticia, médica o material profiláctico, medicamentos o productos farmacéuticos, bebidas alcohólicas o productos de aseo de aplicación personal, los comercialice, distribuya o suministre, incurrirá en prisión de cinco (5) a doce (12) años, multa de doscientos (200) a mil quinientos (1.500) salarios mínimos legales mensuales vigentes e inhabilitación para el ejercicio de la profesión, arte, oficio, industria o comercio por el

mismo término de la pena privativa de la libertad. || En las mismas penas incurrirá el que suministre, comercialice o distribuya producto, o sustancia o material de los mencionados en este artículo, encontrándose deteriorados, caducados o incumpliendo las exigencias técnicas relativas a su composición, estabilidad y eficacia. || Las penas se aumentarán hasta en la mitad, si el que suministre o comercialice fuere el mismo que la elaboró, envenenó, contaminó o alteró. || Si la conducta se realiza con fines terroristas, la pena será de prisión de ocho (8) a quince (15) años y multa de doscientos (200) a mil quinientos (1.500) salarios mínimos legales mensuales vigentes, e inhabilitación para el ejercicio de la profesión, arte, oficio, industria o comercio por el mismo término de la pena privativa de la libertad.” 14 Folio 48. 15 Folio 69. 16 Folio 69. 6 exhortó a Salud Total EPS para que se comunicara con el padre de Mini Nadime para fijar una nueva cita con la médica especialista, y que esta establezca una alternativa terapéutica.

II. ACTUACIÓN ADELANTADA Y DOCUMENTOS ALLEGADOS

EN SEDE DE REVISIÓN

1. Solicitud de información al actor La Corte Constitucional ha considerado en diversas oportunidades,17 en el ejercicio de su función de revisión de fallos de tutela, que en ocasiones, para lograr una protección efectiva de los derechos fundamentales resulta pertinente, e incluso necesario, requerir información por vía telefónica a los peticionarios o sus familiares sobre algunos aspectos fácticos puntuales que

requieran mayor claridad dentro del trámite de la acción. Esta decisión encuentra pleno sustento en los principios de celeridad, eficacia, oficiosidad e informalidad que guían la actuación del juez de tutela. En el caso objeto de estudio, frente a una posible vulneración del derecho a la salud de una menor de edad, la Sala de Revisión se comunicó telefónicamente con el señor Nilson Carlos Agames Guevara el 15 de abril de 2013, con el fin de establecer si en la cita del 9 de enero de 2013 la médica tratante ratificó el tratamiento prescrito, o si estableció una alternativa terapéutica para el manejo de la enfermedad. El padre de la menor señaló que en esta cita la médica tratante ratificó que la enfermedad debía ser controlada mediante el suministro de hidroxiurea cap. 500 Mg.

2. Solicitud de pruebas 2.1. Mediante Auto del 29 de abril de 2013, se solicitó a la médica tratante Yathy Jiménez, que informara el uso médico de la hidroxiurea, sus efectos secundarios y contraindicaciones, si existen medicamentos o tratamientos alternativos para el control de la anemia falciforme, y de existir, cuál es la efectividad de esos tratamientos y posibles efectos secundarios.18 2.2. Asimismo, se ordenó a Salud Total EPS que informara cuáles son las especialidades de los médicos integrantes del Comité Técnico Científico que

17 Al respecto véanse, entre otras decisiones, las sentencias T-603 de 2001 (MP. Clara Inés Vargas

Hernández), T-476 de 2002 (MP. Manuel José Cepeda Espinosa), T-341 de 2003 (MP. Jaime Araújo Rentería), T-643 de 2005 (MP. Jaime Córdoba Triviño), T-219 de 2007 (MP. Jaime Córdoba Triviño) y T-726 de 2007 (MP. Catalina Botero Marino). 18 Textualmente, las preguntas que la Sala de Revisión le formuló a la médica tratante fueron: “1.Cuál es el uso médico de la hidroxiurea, sus efectos secundarios y contraindicaciones, especialmente, en el tratamiento de la enfermedad que padece la menor. 2. ¿Cuáles medicamentos o tratamientos alternativos existen para el control de la anemia falciforme?

3. De existir medicamentos o tratamientos alternativos, ¿Cuál es la efectividad de estos tratamientos? ¿Cuáles de estos puede tener efectos secundarios, indeseables, en la salud de la menor Mini Nadime Agames

Muñiz?

4. En su concepto, cuál fue la razón médica por la que el Comité Técnico Científico de Salud Total EPS negó el suministro de la hidroxiurea.” (Folios 12 y 13 del cuaderno de revisión) 7 negaron el suministro del medicamento hidroxiurea a la niña Mini Nadime Agames Muñiz, y cuántos años de experiencia en sus especialidades tiene cada uno de ellos. Adicionalmente, se pidió a la entidad accionada que presentara un concepto de dos (2) médicos especialistas en el manejo de la enfermedad que padece la menor, en el que explicaran las razones médicas y

científicas por las cuales Salud Total EPS negó el suministro del medicamento a la menor, explicación en la que debían incluir el uso médico del medicamento, sus efectos secundarios y contraindicaciones. Igualmente, se les pidió informar si existen medicamentos o tratamientos alternativos para el control de la anemia falciforme, y de existir, cuál es la efectividad de esos tratamientos y posibles efectos secundarios.19 2.3. Finalmente, se ofició a las facultades de medicina de las Universidades Nacional de Colombia y del Valle, para que remitieran conceptos sobre la existencia de estudios científicos que concluyan que la hidroxiurea es efectiva para el tratamiento de la anemia falciforme, o por el contrario no lo era. Adicionando una explicación sobre el uso médico del medicamento, sus efectos secundarios y contraindicaciones, y que informaran cuáles medicamentos o tratamientos alternativos existen para el control de la mencionada enfermedad, la efectividad de los mismos y sus posibles efectos secundarios.20

3. Documentos allegados en sede de revisión 3.1. Salud Total EPS radicó un memorial el 22 de mayo de 2013 en el que, además de reiterar los argumentos expuestos en el informe presentado ante el juez de primera instancia, manifestó que al INVIMA “le corresponde determinar qué medicamentos deben ser utilizados por los médicos, indicar el uso adecuado de estos y la dosis necesaria; por otro lado, tiene la función de advertir sobre las contraindicaciones y los usos inadecuados para determinado medicamento”.21 Adicionalmente, sostuvo: 19 Textualmente, las preguntas que la Sala de Revisión le formuló a Salud Total EPS fueron:

“1.¿Cuáles fueron las razones MÉDICAS y CIENTÍFICAS por las cuáles, Salud Total EPS negó el suministro del medicamento hidroxiurea cap. 500 Mg. para el tratamiento de la enfermedad anemia falciforme que padece la niña Mini Nadime Agames Muñiz? En esta explicación se deberá incluir (i) el uso médico del medicamento, (ii) sus efectos secundarios y (iii) contraindicaciones, especialmente, en el tratamiento de la enfermedad que padece la menor. 2. ¿Cuáles medicamentos o tratamientos alternativos existen para el control de la anemia falciforme?

3. De existir medicamentos o tratamientos alternativos, ¿Cuál es la efectividad de estos tratamientos? ¿Cuáles de estos puede tener efectos secundarios, indeseables, en la salud de la menor Mini Nadime Agames Muñiz?” (Folios 12 y 13 del cuaderno de revisión) 20 Textualmente, las preguntas que la Sala de Revisión le formuló a las facultades de medicina de las Universidades del Valle y Nacional de Colombia fueron: “1. ¿Existen estudios científicos que concluyan que el medicamento hidroxiurea es efectivo para el control de la anemia falciforme? En esta explicación se deberá incluir (i) el uso médico del medicamento, (ii) sus efectos secundarios y (iii) contraindicaciones, especialmente, en el tratamiento de la enfermedad que padece la menor. 2. ¿Cuáles medicamentos o tratamientos alternativos existen para el control de la anemia falciforme?

3. De existir medicamentos o tratamientos alternativos, ¿Cuál es la efectividad de estos tratamientos? ¿Cuáles de estos puede tener efectos secundarios, indeseables, en la salud de la menor Mini Nadime Agames

Muñiz?” (Folios 12 y 13 del cuaderno de revisión) 21 Folio 24 del cuaderno de revisión. 8 “[…] el juez constitucional no puede autorizar la entrega de un medicamento que no tiene Registro Sanitario para determinado diagnóstico, pues se trata de un conflicto de carácter científico que requiere de un conocimiento específico a fin de resguardar el derecho a la salud del paciente, en la medida en que dicho análisis se escapa de [la] esfera jurídica. Lo anterior se reitera, porque no se trata sólo de un trámite administrativo de expedir […] el documento público expedido por el INVIMA para la producción y comercialización de un medicamento, sino por el contrario, esto es una consecuencia ex post, a la cual precede un estudio científico de verificación de características, experimentos que pretenden verificar que un medicamento pueda ser útil, eficaz y seguro para un paciente que tiene determinado tipo de enfermedad y cuya viabilidad ha sido probada con protocolos científicos internacionales y con arreglo a las normas nacionales. Si el señor Juez considera que el servicio debe ser asumido por Salud Total EPS, aún en contravía de los conceptos médico científicos de profesionales de la salud, y teniendo en cuenta que el medicamento HIDROXIUREA CÁPSULA 500 MG, no se encuentra registrado en el INVIMA para el manejo de la patología ANEMIA FALCIFORME SIN CRISIS que presenta la usuaria, Salud Total EPS S.A. […] manifiesta desde ya que corresponde al señor Juez la responsabilidad médica del desenlace del paciente, teniendo en cuenta los múltiples casos de desenlaces fatales por equivocadas órdenes judiciales de tutela que contravienen los

conceptos médicos de especialistas en la materia.”22 3.2. Posteriormente, mediante comunicación suscrita por un representante legal de Salud Total EPS, radicada en la Secretaría de esta Corporación el 4 de junio de 2013, la entidad accionada solicitó que se confirme la decisión del juez de tutela de primera instancia “por constituir un proveído acorde a los pronunciamientos constitucionales y la normatividad reguladora del Sistema de Salud”.23 Consideró que su decisión está acorde a los pronunciamientos constitucionales, porque: “[…] existe precedente jurisprudencial […] en sentencia de revisión T-042 de 2013, para un caso en concreto de SALUDTOTAL EPS, y en dicha jurisprudencia se reiteró la NO cobertura de medicamentos a cargo del Sistema General de Seguridad Social en Salud, que NO cuenten con el respectivo registro INVIMA y ratifica la imposibilidad de los jueces de conceder vía fallos de tutela esta 22 Folios 24 y 25 del cuaderno de revisión. 23 Folio 35 del cuaderno de revisión. 9 especial franja de medicamentos.” (Mayúscula sostenida en texto original).24 Asimismo, reiteró que la decisión de no autorizar el medicamento solicitado “obedece exclusivamente a la normatividad reguladora del Sistema, puesto que está prohibido para cualquier Entidad Promotora de Salud, la autorización de medicamentos que NO tengan registro INVIMA para tratar la patología del paciente, como ocurre en el sub examine”.25 (Mayúscula sostenida en texto original). 3.3. Mediante memorial recibido en la Secretaría General de esta Corporación el 16 de mayo de 2013, el Decano de la Facultad de Medicina de la

Universidad Nacional de Colombia señaló que requería conocer la historia clínica de Mini Nadime Agames para poder contestar los interrogantes formulados por el despacho. 3.4. Por su parte, mediante comunicación radicada el 4 de junio de 2013 en la Secretaría General de esta Corporación, el Director de la Escuela de Medicina de la Universidad del Valle, doctor Sigifredo Muñoz Sánchez, remitió el concepto emitido por el doctor Carlos Portilla, médico Hematólogo Oncólogo del Departamento de Pediatría de la Universidad del Valle con experiencia de muchos años en su especialidad. Por su importancia, este concepto se transcribirá ampliamente: “En referencia a las preguntas remitidas a mi puedo afirmar. 1. ¿Existen estudios científicos que concluyan que el medicamento hidroxiurea es efectivo para el control de la anemia falciforme? Sí. Existen estudios científicos que evidencian que el medicamento Hidroxiurea es efectivo para el control de anemia falciforme. El principal efecto de la Hidroxiurea, aunque no el único, es incrementar los niveles de Hemoglobina fetal (HbF) en los glóbulos rojos. Se ha demostrado que el aumento del porcentaje de HbF se asocia con una disminución de la gravedad clínica de la anemia falciforme, basada en criterios de valoración, como número de episodios dolorosos vaso oclusivos, transfusiones y hospitalizaciones.[[] […] 24 Folio 34 del cuaderno de revisión. 25 Folio 34 del cuaderno de revisión. [ La bibliografía científica en la que el médico especialista fundamentó esta afirmación es la siguiente:

“• Odenheimer DJ, sarnaik SA, Whitten CF, et al. The relationship between fetal hemoglobin and disease severity in children with sickle cell anemia. Am J Med Genet 1987; 27 (3): 525-35. • Davies SC, Gilmore A. The role of hydroxyurea in the management of sickle cell disease. Blood Rev 2003; 17(2): 99-109. • Halsey C, Roberts IA. The role of hydroxyurea in sickle cell disease. Br J Haematol 2003; 120 (2): 177-86.” (Folio 47 del cuaderno de revisión) 10 Experiencia clínica Los estudios iniciales previos a su uso en humanos y realizados en monos cinomolgus anémicos mostraron que la hidroxiurea aumenta los niveles de HbF.[[] […] Ensayos clínicos piloto en pacientes La Hidroxiurea incrementa los niveles de HbF en pacientes humanos con anemia falciforme con una mínima toxicidad a corto plazo.[[] […] Los estudios preliminares de eficacia los realizó el National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) quien patrocinó el fundamental Multicenter Study of Hydroxyurea (MSH), un ensayo controlado realizado entre 1992 y 1995 en 21 centros de Estados Unidos y Canadá, donde se identificó la eficacia y efectos tóxicos a corto plazo de la hidroxiurea utilizada a la dosis mínima tolerada. Estudio donde participan 299 pacientes y se detiene precozmente por el excelente efecto beneficioso observado con mínimos efectos adversos. Los sujetos tratados con hidroxiurea disminuyeron las

crisis dolorosas en un 44% al año y una reducción del 58% en la tasa anual media de hospitalización por crisis de dolor. Además, el número de sujetos tratados con hidroxiurea que desarrollaron episodios de síndrome torácico agudo fue menor, tuvieron menos transfusiones sanguíneas, menos el número de unidades de sangre transfundidas, menos muertes y menos episodios de accidente cerebrovascular.[[] […] En 1998 se añadió por parte de la Food and Drug Administration (FDA) de Estados [Unidos] a las indicaciones de la hidroxiurea la reducción de la frecuencia de las crisis de dolor y la disminución de la necesidad de transfusiones sanguíneas en pacientes con anemia falciforme. [ Esta afirmación la fundamentó en la siguiente literatura científica: “Letvin NL, Linch DC, Beardsley GP, et al. Augmentation of fetal-hemoglobin production in anemic monkeys by hydroxyurea. N Engl J Med 1984; 310(14): 869-73.” (Folios 47 y 48 del cuaderno de revisión). [ Esta afirmación la fundamentó en la siguiente bibliografía: “• Dover GJ, Humphries RK, Moore JG, et al. Hydroxyurea induction of hemoglobin F production in sickle cell disease: relationship between cytotoxicity and F cell production. Blood 1986; (3): 735-8. • Platt OS, Orkin SH, Dover G, el al. Hydroxyurea enhances fetal hemoglobin production in sickle cell anemia. J Clin Invest 1984; 74(2): 652-6. • Charache S, Dover GJ, Moyer MA, et al. Hydroxyurea-induced augmentation of fetal hemoglobin production in patients with sickle cell anemia. Blood 1987; 69(1): 109-16.

Charache S, Dover GJ, Moyer RD, et al. Hydroxyurea: effects on hemoglobin F production in patients with sickle cell anemia. Blood 1992; 79 (10): 2555-65.” (Folio 48 del cuaderno de revisión) [ Como soporte de estas afirmaciones, el médico especialista presentó la siguiente bibliografía: “Charache S, Terrin ML, Moyer RD, et al. Effect of hydroxyurea on the frequency of painful crises in sickle cell anemia. Investigators of the Multicenter Study of Hydroxyurea in Sickle Cell Anemia. N Engl J Med 1995; 332(20): 1317-22.” (Folio 48 del cuaderno de revisión) 11

Uso del medicamento: El medicamento incrementa los niveles de hemoglobina fetal, lo que disminuye el número de complicaciones, daños en diferentes órganos, número de hospitalización, días de hospitalización, infecciones, cirugías y muertes. El uso del medicamento está autorizado en pacientes mayores de 6 meses de edad, las dosis, frecuencia y control deben realizarse por el profesional médico a cargo del paciente, quien controlará los efectos secundarios, no existe en el momento complicaciones inherentes a la enfermedad qu